心脏干细胞疗法有望比预期中更早上市

心脏干细胞疗法有望比大多数人预期中更早获得美国FDA的批准。在过去，干细胞疗法获得FDA批准的比例比较小，但在过去一年中，FDA对干细胞疗法的态度发生了很大的变化，FDA正在寻找更加合理的审批准入。

去年，美国通过了《21世纪治愈法案》，从法律层面推动美国未来10年或更长时间内细胞疗法的发展和审批。此外，特朗普的新FDA专员Scott Gottlieb一贯主张降低药物和器械审批的标准，近日他在演讲中表示，目前FDA正在采取措施，使FDA对细胞和基因疗法的监管途径现代化。“未来，应该将更多的重点放在新技术在临床应用中的表现，长期风险和受益需要进行仔细监测，这与其他医疗器械的审批相似。未来审批新的细胞和基因疗法还应当更多地考虑长期可能性。”

FDA新官员Gottlieb建议降低审批标准，他希望以审批后开展观察性试验取代审批前开展随机对照试验。从演讲中，人们可以看到他试图降低市场壁垒。

当FDA新审批思路传播开之后，一些开发机构迅速努力充分利用这种新趋势。近期，澳大利亚再生医药公司Mesoblast正在探索其自主研发的晚期慢性心力衰竭间充质干细胞疗法的加速审批途径。该机构称，根据累积迄今为止的所有临床结果以及这种疾病危及生命的性质，他们相信会有一种途径可以加速候选疗法的审批。

目前Mesoblast机构正在开展两项临床试验，其中一项为2b期临床试验，另一项处在临床试验3期。

2b期临床试验共纳入了159例靠LVAD（左心室辅助装置）支撑的终末期心衰竭患者，该试验的主要终点是患者在随机化后的6个月内脱离LVAD的时间。正在开展的3期临床试验将随机安排600例轻度至中度充血性心力衰竭患者进行积极治疗或对照治疗。该机构认为2b期和3期临床试验的阳性结果可以作为FDA批准的依据。

另一家打算利用这种形式的干细胞公司为Capricor。该公司由美国西奈医疗中心的研究人员Eduardo Marban创立。近期，西奈心脏研究所的一项研究表明，心脏干细胞的输注或有助于扭转心脏衰老过程，使年老心脏更年轻。西奈医疗中心心脏病专家、Capricor公司的首席研究员Tim Henry表示，他们希望利用临床试验的新数据来作为早期审批上市的依据。

不过，对于降低审批准入标准，有些人表示担忧。FDA心血管和肾脏药物咨询委员会主席Bob Harrington表示，在投放市场之前必须确定这种新技术能够提供实实在在的临床益处。一些专家还对上市后的监管和承诺履行程度表示担忧。

虽然FDA并未确定未来干细胞疗法的审批途径，但从改革的趋势来看，FDA正在努力寻找一条符合当前临床和市场需求的审批途径。

展望

自2006年欧洲心脏病协会工作组颁布《使用自体干细胞修复心脏的共识声明》以来，很多临床试验分析和评估了自体细胞治疗急性和慢性心脏病的疗效。博雅控股集团旗下的美国纳斯达克上市企业Cesca Therapeutics正通过FDA审批进行干细胞治疗急性心梗的Ⅱ期临床实验，2年随访结果显示左心射血分数（LVEF）从35%提高到60.3%，被认为极具上市希望和前景。

迄今，国际上利用干细胞来治疗心力衰竭的研究已有100多项，其中应用为广泛的是间充质干细胞，间充质干细胞也被认为是心肌损失后干细胞移植治疗的热门种子细胞。间充质干细胞不仅能够定向分化为新生血管和心肌细胞，免疫原性低不易发生排斥反应，还具有强大的免疫调节作用。间充质干细胞治疗心力衰竭的有效性和安全性已经在大量的动物试验中被证实。

近年来，间充质干细胞治疗心力衰竭的人类临床试验也取得了很大的进展。当前，美国和欧盟正在开展的一项3期临床试验备受关注，该试验将提取的间充质干细胞在体外培养分化成心肌前体细胞，并通过心导管植入患者受损心脏部位，实现心肌细胞再生，由此治疗缺血性心力衰竭。目前国内也正在开展脐带间充质干细胞治疗心衰的临床研究。随着审批的改革，以及临床数据的输出，心脏干细胞疗法上市并不遥远！